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我国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”上市

2019年12月29日，我国原创治疗阿尔茨海默病（AD）新药“九期一”（甘露特钠胶囊，代号：GV-971）正式在国内上市。患者可凭医生处方，在全国各大专业药房（DTP药房）购买。

我国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”上市制图李洁

记者从中国科学院上海药物研究所主办的“九期一”全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上获悉，目前“九期一”每盒售价为895元，按药品说明书介绍的药物用量计算，患者的月费用约为3580元。未来，“九期一”还将申请进入国家医保药品目录。

与“九期一”上市同步，上海绿谷制药有限公司昨天还宣布，未来十年拟投入30亿美元，支持“九期一”上市后真实世界研究、国际多中心3期临床研究“绿色记忆”，以及扩大适应症研究和机制深入研究等，争取在2025年完成新药全球注册申报。

22年、30亿元投入，临床试验有效率为78%

2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件批准“九期一”作为国家1类新药上市，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。

从1997年迈出科学上的第一步，到昨天新药上市销售，中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉为“九期一”的研发，坚持了22年。从2009年开始，绿谷制药先后为“九期一”投入了30亿元研发费用。在孤独、艰难中坚持，中国原创新药终于打破全球17年在AD治疗领域没有新药上市的沉寂，为全球5000万AD患者带来了曙光。

阿尔茨海默病被称为“最没有尊严的疾病”，在“九期一”上市之前，已有的几种药物无一能够减缓疾病的进展，无法让AD患者长期受益。在昨天的论坛上，“九期一”中国3期临床试验牵头人——北京协和医院教授张振馨、上海交通大学附属上海精神卫生中心教授肖世富，首次系统对试验结果进行公开解读。

临床试验结果显示，“九期一”有效率为78%，可持续、明显改善患者的认知功能，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

张振馨说，在临床试验中，部分轻度病人在停药6至9个月、甚至三四年后，AD症状都在持续好转，极少有人出现认知功能大幅退化。她非常期待科学家继续将AD的发病机制研究清楚，并找到更加明确的生物标志物，为AD的确诊与治疗打开一扇新大门。

争取在2025年完成新药全球注册申报

在12月29日的论坛上，绿谷制药宣布将投入30亿美元，支持“九期一”上市后真实世界研究、国际多中心3期临床研究“绿色记忆”，以及扩大适应症研究和机制深入研究等。

其中，国际多中心3期临床研究，将以超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为对象，在北美、欧盟、东欧、亚太等地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验，其中中国入组患者占比可达40%。该计划预计于2024年完成国际多中心临床试验，争取在2025年完成新药全球注册申报。

绿谷制药副总裁、全球临床首席运营官李金河介绍，这项研究将由2018年美国阿尔茨海默病协会终身成就奖获得者、美国克利夫兰医学中心卢鲁沃脑健康中心主任杰弗里·卡明斯教授领衔主导并担任首席科学家，他同时也是绿谷制药的科学决策委员会主席。

杰弗里·卡明斯在论坛报告中提到，“九期一”的上市，改变了以往新药审核中“一药一靶点”的传统认知，这也是过往AD领域新药失败的一大“概念性障碍”。杰弗里·卡明斯感谢肖世富、张振馨高质量的临床试验工作，同时对耿美玉团队的学术研究表示肯定。

“现在有越来越多的证据证明，肠道菌群失调会加速AD的恶化，而且这种状况在多种神经退行性疾病中均存在。”杰弗里·卡明斯强调，“九期一”可重塑肠道菌群平衡，减少体内的外周炎症，使得进入大脑的炎症细胞减少，由此改善大脑疾病的症状，这一机制的发现为“脑肠轴”假说开启了一扇新的研究大门。

绿谷制药表示，将以开放、平等、共享、全球运作的规则设立开放性专项研究基金，支持全球优秀科学家共同参与“九期一”及其机理深入研究，以推动脑肠轴与大脑疾病共性机制的深度研究。

绿谷制药董事长吕松涛表示，一个重大原创成果在诞生之初，或多或少都会受到质疑，但更重要的是有科学依据为质疑找到答案。他希望有更多学者来申请基金课题，共同推动该领域的发展。

（摘编自2019年12月30日《文汇报》首席记者许琦敏）